首頁 | 設為首頁 | 加入收藏

19歲少女在廣東佛山花海自拍 不幸被火車撞亡

北京西直門一小區發生燃氣爆燃 因燃氣管被挖斷

習近平創建首個創新戰略伙伴關系

四川省委常委李昌平轉任國家民委副主任

江西一老橋下現女童尸體 初步判斷已死亡一周

廣東落馬官員勸哥哥適可而止遭反諷:管好你老婆

鹿晗粉絲通宵排隊跟偶像扶過的郵筒合影,素質棒棒噠!

沈陽市民一算嚇一跳:1年光周末遛娃就花上萬

“第二屆全國手機媒體看江西”啟動

近一年合肥5干部意外身故 高曙東墜樓案排除他殺

19歲少女在廣東佛山花海自拍 不幸被火車撞亡

北京西直門一小區發生燃氣爆燃 因燃氣管被挖斷

習近平創建首個創新戰略伙伴關系

四川省委常委李昌平轉任國家民委副主任

江西一老橋下現女童尸體 初步判斷已死亡一周

廣東落馬官員勸哥哥適可而止遭反諷:管好你老婆

鹿晗粉絲通宵排隊跟偶像扶過的郵筒合影,素質棒棒噠!

沈陽市民一算嚇一跳:1年光周末遛娃就花上萬

“第二屆全國手機媒體看江西”啟動

近一年合肥5干部意外身故 高曙東墜樓案排除他殺

羅氏口服療法達到3期臨床終點

來源: | 2019-11-12 18:38:10 | 人氣:

導讀:今日,羅氏(Roche)公司宣布,其口服SMN2基因剪接調節劑risdiplam,在治療2型或3型脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者的關鍵性3期試驗SUNFISH中顯著改善患者的運動功能,達到試驗的主要終點。 今今

今日,羅氏(Roche)公司宣布,其口服SMN2基因剪接調節劑risdiplam,在治療2型或3型脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者的關鍵性3期試驗SUNFISH中顯著改善患者的運動功能,達到試驗的主要終點。 



今日,羅氏(Roche)公司宣布,其口服SMN2基因剪接調節劑risdiplam,在治療2型或3型脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者的關鍵性3期試驗SUNFISH中顯著改善患者的運動功能,達到試驗的主要終點。 




 



SMA的發病根源在于一種被稱為運動神經元生存蛋白(survival motor neuron, SMN)的缺失或失常導致。SMN蛋白對于維持人體運動神經元存活至關重要,人體內有兩條可以生成SMN蛋白的基因,分別是SMN1基因和SMN2基因,但SMN1基因占主導作用,SMN2基因僅產生少量SMN蛋白(約10%)。因此,一旦SMN1基因功能失常,就會導致患者無法生成足夠的運動神經元生存蛋白,患者運動神經元迅速死亡,肌肉功能逐步喪失,最終導致癱瘓,且無法完成吞咽、呼吸等維持生命的基本活動,嚴重威脅患者生命。雖然SMA主要是在嬰幼兒期發病,但患者可能是從嬰兒至成人的任何年齡段,臨床上通常分為1型,2型和3型SMA,即嬰兒型,中間型和成年型SMA。 


Risdiplam(RG7916)是由羅氏旗下基因泰克(Genentech)公司和PTC Therapeutics公司以及SMA基金會聯合開發的一款口服SMN2基因剪接調節劑。它通過調節SMN2基因的剪接過程,提高SMN蛋白在中樞神經系統(CNS)和外周的表達。這一治療SMA的策略與已經獲批的Spinraza非常相似。不同之處在于Spinraza是使用反義寡核苷酸(ASO)調節RNA剪接,需要直接注射到腦脊液中。而risdiplam是一款小分子藥物,可以口服使用。已有臨床試驗結果表明,risdiplam在治療1型SMA嬰兒患者時表現出優異的療效。目前,它正在多項臨床試驗中治療0至60歲不等的SMA患者。 




 



▲Risdiplam通過調節SMN2 RNA剪接提高SMN蛋白水平(圖片來源:PTC Therapeutics公司官網) 


在名為SUNFISH的雙盲,含安慰劑對照組的3期臨床試驗中,年齡在2至25歲之間的2型和3型SMA患者接受了risdiplam的治療。試驗數據表明,治療1年后,與安慰劑組相比,治療組患者的運動功能評估量表(MFM-32)評分較基線時達到了統計學意義上的顯著改善,即該試驗的主要研究終點。試驗的詳細數據將在未來的醫學會議上公布。 


“對于2型和3型SMA患者而言,這項試驗的積極結果是一個重要的里程碑,”羅氏首席醫學官,兼全球產品開發部負責人Levi Garraway博士說:“SUNFISH是有史以來針對2型或3型SMA患者進行的最大的含安慰劑對照研究。我們期待與監管機構分享這些結果,并盡快為SMA患者提供創新治療選擇。“ 


參考資料: 


[1] Roche’s risdiplam meets primary endpoint in pivotal SUNFISH trial in people with type 2 or 3 spinal muscular atrophy, Retrieved November 11, 2019, from https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2019-11-11.htm 


 


▽關注【藥明康德】微信公眾號 




 





今日,羅氏(Roche)公司宣布,其口服SMN2基因剪接調節劑risdiplam,在治療2型或3型脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者的關鍵性3期試驗SUNFISH中顯著改善患者的運動功能,達到試驗的主要終點。 




 



SMA的發病根源在于一種被稱為運動神經元生存蛋白(survival motor neuron, SMN)的缺失或失常導致。SMN蛋白對于維持人體運動神經元存活至關重要,人體內有兩條可以生成SMN蛋白的基因,分別是SMN1基因和SMN2基因,但SMN1基因占主導作用,SMN2基因僅產生少量SMN蛋白(約10%)。因此,一旦SMN1基因功能失常,就會導致患者無法生成足夠的運動神經元生存蛋白,患者運動神經元迅速死亡,肌肉功能逐步喪失,最終導致癱瘓,且無法完成吞咽、呼吸等維持生命的基本活動,嚴重威脅患者生命。雖然SMA主要是在嬰幼兒期發病,但患者可能是從嬰兒至成人的任何年齡段,臨床上通常分為1型,2型和3型SMA,即嬰兒型,中間型和成年型SMA。 


Risdiplam(RG7916)是由羅氏旗下基因泰克(Genentech)公司和PTC Therapeutics公司以及SMA基金會聯合開發的一款口服SMN2基因剪接調節劑。它通過調節SMN2基因的剪接過程,提高SMN蛋白在中樞神經系統(CNS)和外周的表達。這一治療SMA的策略與已經獲批的Spinraza非常相似。不同之處在于Spinraza是使用反義寡核苷酸(ASO)調節RNA剪接,需要直接注射到腦脊液中。而risdiplam是一款小分子藥物,可以口服使用。已有臨床試驗結果表明,risdiplam在治療1型SMA嬰兒患者時表現出優異的療效。目前,它正在多項臨床試驗中治療0至60歲不等的SMA患者。 




 



▲Risdiplam通過調節SMN2 RNA剪接提高SMN蛋白水平(圖片來源:PTC Therapeutics公司官網) 


在名為SUNFISH的雙盲,含安慰劑對照組的3期臨床試驗中,年齡在2至25歲之間的2型和3型SMA患者接受了risdiplam的治療。試驗數據表明,治療1年后,與安慰劑組相比,治療組患者的運動功能評估量表(MFM-32)評分較基線時達到了統計學意義上的顯著改善,即該試驗的主要研究終點。試驗的詳細數據將在未來的醫學會議上公布。 


“對于2型和3型SMA患者而言,這項試驗的積極結果是一個重要的里程碑,”羅氏首席醫學官,兼全球產品開發部負責人Levi Garraway博士說:“SUNFISH是有史以來針對2型或3型SMA患者進行的最大的含安慰劑對照研究。我們期待與監管機構分享這些結果,并盡快為SMA患者提供創新治療選擇。“ 


參考資料: 


[1] Roche’s risdiplam meets primary endpoint in pivotal SUNFISH trial in people with type 2 or 3 spinal muscular atrophy, Retrieved November 11, 2019, from https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2019-11-11.htm 


 


▽關注【藥明康德】微信公眾號 




 


相關推薦

上海一男子自掛高架橋下 身穿“冤”字背心 上海一男子自掛高架橋下

現場現場  法晚深度即時(稿件統籌 朱順忠 實習生 尚妍)今日,法晚記者從上海市公安局靜安分局官方微博獲悉,今日9時40分許,靜安公安分局接110報警稱:在共和新路、中山北路路口

北京今起十條大街禁行電動自行車 警方先期勸離 北京今起十條大街禁行電動

  今天上午,東單路口由北向南橫穿長安街的電動自行車騎車人在非機動車道等待放行。甘南攝  今天早晨,長安街的非機動車道上,不見了高速穿行的電動車,也沒有一路疾馳的電動三

 

編輯推薦

特別頭條

12选5开奖结果辽宁