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FDA加速批準DMD創新療法 終于有了結果

來源: | 2019-12-13 14:19:36 | 人氣:

導讀:來源:藥明康德 2019-12-13A-A+今日,美國FDA宣布,加速批準Sarepta Therapeutics公司的Vyondys 53(golodirsen)上市,治療適于使用外顯子53跳躍(exon 53 skipping)治療的杜興氏肌營養

來源:藥明康德 2019-12-13A-A+


今日,美國FDA宣布,加速批準Sarepta Therapeutics公司的Vyondys 53(golodirsen)上市,治療適于使用外顯子53跳躍(exon 53 skipping)治療的杜興氏肌營養不良癥(DMD)患者。這些患者大約占DMD患者總數的8%。Sarepta公司曾在今年8月收到FDA關于golodirsen上市申請的CRL,不過這款創新療法今天終于沖過了終點線!



DMD是由于在X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白的基因上出現突變而導致的罕見遺傳病。抗肌萎縮蛋白的缺失或缺陷,導致肌肉在收縮過程中出現慢性損傷,炎癥發作,影響肌肉的再生。最終,肌肉被瘢痕組織或者脂肪代替。患者的肌無力癥狀在2-3歲時就很明顯,隨著肌肉組織和功能的不斷丟失,在12歲時通常只能靠輪椅行動,20歲時需要輔助呼吸,在30-40歲時因為呼吸或心力衰竭而早夭。

目前,大部分現有療法只能緩解疾病癥狀,卻不能針對疾病根源,DMD患者的希望在于創新療法的開發。



▲通過外顯子跳躍可以治療大部分DMD患者(圖片來源:Sarepta官網)

Vyondys 53是Sarepta開發的一種磷酰二胺嗎啉代寡聚核苷酸。它靶向抗肌萎縮蛋白mRNA前體的剪接過程,引入外顯子53跳躍,旨在產出截短但仍具有功能的抗肌萎縮蛋白。這款療法獲得FDA授予的快速通道資格,孤兒藥資格和優先審評資格。它的獲批讓Sarepta公司獲得一張罕見兒童疾病優先審評券(rare pediatric disease priority review voucher)。

Vyondys 53的療效在一項包括兩部分的臨床研究中得到評估。第一部分包括12名DMD患者,8名患者接受Vyondys 53的治療,4名接受安慰劑治療。第二部分為開放標簽試驗,包括第一部分的12名患者和13名新的DMD患者。在這項研究中,接受>48周治療后,患者平均肌萎縮蛋白水平從正常水平的0.1%(基線)提高的正常水平的1.02%。

Vyondys 53的加速批準是基于接受治療的患者骨骼肌中的肌萎縮蛋白水平升高的替代終點。FDA認為,申請中肌萎縮蛋白水平升高有可能合理預測DMD患者的臨床效益。目前,這一療法的臨床效益還未得到確認。作為加速批準的一部分,FDA要求Sarepta公司進行臨床試驗,驗證這一療法的臨床效益。目前正在進行的臨床研究將評估Vyondys 53能否提高DMD患者的運動功能。如果臨床試驗不能夠證實臨床效益,FDA可能收回對這一藥物的批準。

“FDA認識到嚴重神經疾病患者的急迫需求。我們長久以來致力于與研究人員,醫藥公司和患者合作,促進對罕見疾病療法的開發。今天的加速批準,讓攜帶特定基因突變的DMD患者首次獲得靶向這些基因突變的治療選擇,”FDA藥品評估和研究中心神經科學辦公室代理主任Billy Dunn醫學博士說:“使用加速批準,能夠基于初步數據,將Vyondys 53早日交給患者。我們期待從正在進行的驗證性臨床試驗中了解這一療法的更多臨床益處。”

附錄:部分恢復肌萎縮蛋白功能的在研和獲批療法



參考資料:

[1] FDA grants accelerated approval to first targeted treatment for rare Duchenne muscular dystrophy mutation. Retrieved December 12, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-grants-accelerated-approval-to-first-targeted-treatment-for-rare-duchenne-muscular-dystrophy-mutation-300974396.html

[2] Verhaart and Artsma-Rus. (2019). Therapeutic developments for Duchenne muscular dystrophy. Nature Reviews Neurology, https://doi.org/10.1038/s41582-019-0203-3

原標題:終成正果!FDA今日加速批準DMD創新療法


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